《中国儿童大病救助与慈善组织参与现状报告》显示，儿童重大疾病主要包括白血病、恶性脑肿瘤、再生障碍性贫血、儿童川崎病等。2011年，我国0—18岁以下儿童数量为3.03亿，根据各重大疾病的发病率和儿童数量，计算出大病儿童每年新增人数，其中先天性心脏病、结核病、脑瘫、唇腭裂、川崎病和癫痫儿童每年新增病例最多。近年来，白血病、终末期肾病、先天性心脏病等疾病在儿童中的发病率不断上升。这些疾病的治疗费用低则几千元，高则几十万元甚至上百万元。
我国出台了一些政策，但新农合、城镇居民医保报销比例较低。报销比例最高的大病保险政策预计2016年能在全国广泛开展实施。
2012年，74家慈善组织对各类儿童大病开展了医疗救助，共开展了136个儿童大病救助项目。其中儿童先天性心脏病、白血病、其他恶性肿瘤(不含白血病)、唇腭裂的医疗救助项目数量最多，分别占22%、18%、13%和10%，惠及了几万名患儿。报告建议，慈善组织未来可加大对脑瘫儿童这类救助需求人数多、救助资金少的救助类项目的投入。
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