分子靶向药物是在分子生物学、分子遗传学理论基础上出现的新药，相对于传统化疗药物有很多优势，开辟了治疗肿瘤的新领域，为肿瘤的治疗提供了一种不良反应较小的方法。近20年来，人类对肿瘤细胞生物学和遗传学的认识有了较大的发展，对癌基因、抑癌基因、细胞凋亡、肿瘤血管形成等的研究也由细胞生物学水平转变到分子生物学水平，许多新的概念包括信号传导、细胞周期、DNA修复等已经得到临床验证。因此，大量以肿瘤细胞水平表达为靶点的新的抗肿瘤药物不断问世，并逐渐走向临床。
分子靶向药物有：
(1)细胞信号转导分子抑制剂：如酪氨酸激酶抑制剂易瑞沙、特罗凯、格列卫等。
(2)新生血管抑制剂：如贝伐单抗(商品名阿瓦斯汀)、西妥昔单抗(商品名爱必妥)、内皮素抑制剂(恩度)等。
(3)单克隆抗体药物：如美罗华、泽娃灵、赫赛汀等。
(4)转录因子抑制剂：维甲类x受体(RXR)抑制剂。
(5)蛋白酶小体抑制剂：万珂(velcade)。
(6)L-门冬酰胺酶制剂：培门冬酶(pegaspargase)。
