昨天,北京生物医药创新促进平台正式启动。平台是市药监局联合多个部门推出的重要举措。据介绍,重大突发卫生事件应急药品、罕见药包括“孤儿药”的生产研发都将纳入平台研发计划。
平台的成立在药物研发的品种选择上,将关注患病人数多、医疗费用高、痛苦程度重等方面的重大疾病治疗药物,扶持疫苗、原研药等相关重点药物研发,减轻老百姓看病的经济负担。据介绍,用于预防、治疗、诊断罕见病的药品“孤儿药”也将纳入平台研发范围。
由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。