医网快讯摘要：世界卫生组织(WH O)将罕见病定义为患病人数占总人口0.65%至1%的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗非霍奇金淋巴瘤的“孤儿药”美罗华年销售额为64亿美元，在全球所有药品市场排名中位列第八。
汤森路透报告指出，2001年至2010年间“孤儿药”市场的增长(年复合增长率为25.8%)相对非“孤儿药”市场(年复合增长率为20.1%)呈现显著优势。2011年全球“孤儿药”市场销售额为500亿美元，占全球医疗市场约6%。
鉴于全球“孤儿药”市场的广阔前景，跨国制药企业近年来纷纷抢占“孤儿药”市场先机。开始涉足“孤儿药”市场。戈谢病为遗传性罕见病，每年治疗费用约为20万美元至25万美元，患者需终身服药。同年，罗氏公司以468亿美元全资收购生物技术公司基因泰克，充分利用其在生物制药领域里的专业知识进军“孤儿药”领域。
罕见病致医疗保障压力增大“孤儿药”产业亟待政策支持
目前罕见病在我国尚无官方定义，疾病种类及患病人群尚无确切统计数据。按W T O罕见病定义粗略估计，我国罕见病患者至少在1000万以上，常见罕见病包括白血病、血友病、白化病、法布瑞病、戈谢病、成骨不全症、苯丙酮尿症等。
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