国家卫生计生委、国家发展改革委、工业和信息化部、人力资源社会保障部、食品药品监管总局、国家中医药局联合印发的《关于保障儿童用药的若干意见》，从鼓励研发创制、加快申报审评、确保生产供应、强化质量监管、推动合理用药、完善体系建设、提升综合能力等环节，对保障儿童用药提出了具体要求。
《意见》提出，在申报审评和研发创制方面，对于部分临床急需的儿童适宜品种、剂型、规格，建立申报审评专门通道，加快进度，并逐步建立鼓励研发的儿童药品目录，引导和鼓励企业优先研发生产。探索建立新药申请时提供相关儿童临床试验数据及用药信息的制度。对已上市品种，要求药品生产企业及时补充完善儿童临床试验数据。
国家卫生计生委药政司司长郑宏表示，建立鼓励研发的儿童药品目录工作还在起步中，有大量的工作要做。“我们希望在今年下半年能够结合国家‘十三五’重大新药创制科技重大专项规划，提出一个儿童用药优先研发品种的初步清单，供科研立项参考。”
在保障生产供应方面，《意见》提出，对国产儿童用药通过单列代表品、规定宽松的剂型比价系数等方式，在定价时给予政策扶持。按规定及时将儿童适宜剂型、规格纳入基本医疗保险支付范围。优先支持儿童用药生产企业开展产品升级、生产线技术改造。建立短缺预警机制，对临床必需、易短缺、用量小的药品综合采取价格、采购扶持及定点生产、储备等方式确保供应。
在提高临床合理用药及综合评价能力方面，《意见》提出，发挥专业协会的学术优势，总结临床用药经验及安全用药数据，形成行业共识，制定儿童用药指南。
